重大新药创制科技重大专项Word下载.docx

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截至2013年12月前，临床研究的课题须获得新药证书或向国家食品药品监管局提交新药证书申报资料；

临床前研究的课题须获得新药临床试验研究批准文件。

（三）研究内容。

开展创新性强、拥有自主知识产权的创新药物临床和临床前研究。

优先支持具有新结构、新靶点的创新药品种研究；

大力支持创新中药和生物技术新药的研究开发。

1．化学药

重点支持新结构、新靶点、新机制的创新药物研发，尤其是基于新靶标或多靶标的创新药物。

重点开展新结构、新机制的创新药物，分子靶向治疗药物和化合物改构药物的研究。

应当注重研发具有新剂型、新释药系统的创新品种。

2．中药

重点支持有较好的前期工作基础，药效物质和作用机理相对清楚且所治疗病症明确、填补市场空白的复方创新中药研究开发。

优先支持多学科协作创新中药的探索性研究。

开展中药有效部位、有效组份、有效成分的创新中药研究。

3．生物药

重点支持新结构、新靶点、新机制的创新药物研究。

重点开展人源或人源化治疗性单克隆抗体药物、新型基因工程重组蛋白质及多肽药物、核酸药物、基因治疗和树突状细胞治疗等研究。

注重研发具有新制剂和新型释药系统的创新品种。

4.新药国外临床试验研究

重点支持具有自主知识产权的新药在美国、欧盟等发达国家开展临床试验。

（四）课题设置及经费。

创新药物研究开发根据化学药、中药和生物药等不同类别，以及药物的适应症，对立项课题进行分类设置。

临床研究每个课题经费资助X围为500-1,100万元，承担单位投入经费不少于1:

1；

临床前研究每个课题经费资助X围为300-500万元，承担单位投入经费不少于1:

新药国外临床试验研究每个课题经费资助X围为1,500-2,500万元，承担单位投入经费不少于1:

4。

（五）申报条件。

1．申报者必须拥有所申请品种的独立自主知识产权。

如引进国外创新品种，则要求知识产权归属清晰，并保证将来在我国进行产业化；

2．对于适应症为恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核和病毒感染性疾病的药物，要求如下：

化学药须是符合国家新药注册分类要求的1类新药；

中药新药必须具有创新性，且在临床疗效、安全性及质量控制等方面优于已上市同类药物；

生物技术药必须具有新结构、新机理、新靶点，并在规模化制备等方面达到国际先进或国内领先水平；

3．对于适应症为其他类疾病的药物，本批课题只支持1类化学药和新结构、新靶点的生物药；

4.临床研究品种必须已获得国家食品药品监管局临床试验研究批准文件；

临床前研究品种要求已完成中试生产工艺研究，并建立了质量标准，完成了初步药效学和安全性评价，作用机理比较明确；

5.在本专项“十一五”计划期间已立项支持的新药研发课题不能参与此次申报，“临床前研究”类课题若已获得临床试验研究批准文件，可申报本批临床研究课题；

6.鼓励以产学研联盟的方式申报。

临床研究课题应当由企业牵头申报。

项目二、药物大品种技术改造

为满足我国重大疾病防治和医药产业发展的需要，安排“药物大品种技术改造”、“专利到期药物大品种研究开发”和“原料药技术改造”三个专题。

（二）指南内容。

1．药物大品种技术改造

研究目标：

完成一批基本药物和非基本药物大品种技术改造，进一步提高药品质量与技术标准，提高药品疗效，确保用药安全，降低使用成本，降低毒副作用，为我国重大疾病防治提供质优、价廉、安全、有效的大品种药物，并提高其市场竞争力及相关产业规模。

研究内容：

针对严重威胁我国人民健康的恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病，以及其他严重危害人民健康的重大疾病，选择市场需求量大、技术改造需求迫切的药物大品种，以及经典中成药的现代研究，通过对药物疗效、成分、作用机理、制剂、生产工艺和质量标准或安全性等方面的研究开发，提高药品的质量与标准，切实保证药物的疗效和安全性，降低生产成本。

课题经费：

每个课题经费资助X围为200-400万元。

申报条件：

（1）所申报的药物品种须自2006年起单品种销售额连续三年居全国同类产品前三位，且2008年单品种销售额化学药不低于4亿元人民币，中药不低于1亿元人民币，生物药不低于0.5亿元人民币，优先支持国家基本药物和医保目录药品，优先首家专利到期药生产单位及支持大型、骨干医药企业申报的课题；

（2）经典中成药必须疗效确切，市场需求量大，应用历史悠久；

（3）申请单位须具有药物技术改造需要的技术、人才、设备等条件，技术改造目标明确，方案可行；

（4）应当由企业牵头申报。

鼓励企业与承担本专项相关关键技术或技术平台研究课题的单位以产学研联盟的形式申报，企业投入经费不低于1:

1。

2．专利到期药物大品种研究开发

研制一批专利到期药物大品种，经过技术创新，确保药品质量与临床疗效完全达到原药的标准，降低药品费用，满足保障人民健康的需求，促进医药产业发展和开拓国际市场。

选择国内临床应用急需，出口潜力大的专利到期药物，通过引进、消化、吸收再创新，进行生产工艺、质量标准、优质制剂、疗效和安全性的系统研究。

每个课题经费资助X围为400-600万元。

（1）所申报的专利到期药必须是国内防治重大疾病需求量大的国际品牌药物，原则上国际市场年销售额不低于5亿美元；

（2）申请单位具有相应的队伍、设备、条件与相关工作的良好基础；

（3）由企业牵头申报。

鼓励企业与承担本专项相关关键技术或技术平台研究课题的单位以产学研联盟形式联合申报。

企业投入经费不低于1:

2；

（4）已获国家有关部委立项、正在进行研究的专利过期药品种不能参与此次申报。

3．原料药技术改造

通过技术创新，对市场占有率高的原料药进行技术改造，提高产品质量，降低能耗及环境污染，并通过欧美等国家GMP认证，进入国际市场。

重点选择市场需求量大、出口前景好的大宗原料药（如维生素类、抗生素类、中药提取物等）和特色原料药（如防治心脑血管类疾病药物等），通过技术创新，改进和优化生产工艺，使产品质量达到欧美等国际标准。

（1）申报单位应当在申报原料药的生产技术方面居于国内领先或国际先进水平，生产规模及产品出口量等居于国内同类产品前列，拥有相关专利技术，有望在专项支持下达到欧美国际标准并通过cGMP认证；

（2）申报单位已经有原料药产品进入国际市场；

（3）优先支持已经通过美国、欧盟等国家或地区药品监管部门的认证，并已向发达国家出口，且市场潜力大的品种；

（4）应由企业牵头申报。

鼓励企业与承担本专项关键技术或技术平台研究课题的单位以产学研联盟方式申报。

企业投入经费不少于1:

2。

项目三、创新药物研究开发技术平台建设

在“十一五”计划新药研究开发技术平台建设的基础上，进一步加强药物安全评价技术平台、新药临床评价研究技术平台和新药研发公共资源平台的建设，形成基本满足国家新药创制要求，与国际药物创新体系接轨，能为全社会提供支撑与服务的国家药物创新体系。

1.药物安全评价技术平台

建设目标：

建立符合GLP规X，可对创新药物进行准确安全性评价的模型和方法，建立符合国际标准的动物三致（致癌、致畸、致突）试验规X及其评价体系；

建立规X的毒性病理学实验诊断与远程诊断体系；

建立符合早评价、早淘汰原则的毒性快速评价与检测体系。

建立完善的实验室信息与数据管理系统。

建立获得国际认可、符合国际新药研究规X的临床前安全评价技术平台，使之成为国际和国家进行药物安全性评价的基地，并为本专项支持的新药研发提供优先服务。

建设内容：

严格按照国际药物临床前安全性评价的技术规X要求,适应新药研发“早评估、早淘汰”的国际发展新趋势，重点开展早期、快速药物临床前安全性评价的新技术、新方法的研究；

建立国际先进的特殊毒性（“三致”）和肝、肾、心毒性早期快速评价与检测的新技术、新模型；

完善与规X毒性病理学实验技术和诊断技术标准;

建立先进的免疫毒性及遥测实验等技术；

研究建立特异性强、灵敏度高的分析方法和毒代动力学模型；

开展中药（特别是重要注射剂）安全性与过敏原性的新技术研究；

建立能被国际认可的GLP安全评价与管理系统等。

课题设置及经费：

拟立项课题不超过6个，每个课题经费资助X围为1,200-1,500万元。

（1）通过国家食品药品监督管理局认证；

具有规X的毒性病理学实验与诊断技术；

具有完善的与国际接轨的SOP；

规X化程度接近国际标准规X；

（2）拥有结构合理、具有专业资质的科技人才团队；

（3）已完成20个以上一类创新药物的系统的临床前安全评价工作，无因技术方案、实验设计及规X等技术原因被退审的记录；

（4）有良好的运行机制和很强的综合服务能力；

（5）优先支持已开展接受国际委托安评项目，以及已有国际权威部门或著名安评机构认可或书面评价的单位；

（6）得到本专项支持后，需承担10个以上本专项支持的在研药物的安全性评价；

（7）已经承担本专项“十一五”计划药物安全性平台建设的单位，不能重复申请。

2.新药临床评价研究技术平台

整体临床研究水平达到国际规X要求，临床研究所获数据及数据管理实现与发达国家双边或多边互认。

建立获得国际认可、符合国际新药研究规X的新药临床评价研究技术平台，使之成为国际和我国进行新药临床评价的基地，并为本专项支持的新药研发提供优先服务。

建立国际公认的人体生物医学伦理规X；

针对各类疾病临床用药特点的临床试验设计及评价技术规X化建设；

完善新药临床评价体系；

临床评价技术研究；

中药临床评价研究；

临床评价数据管理和符合国际规X要求的统计分析。

优先支持“十一五”计划尚未支持的其他疾病的新药临床评价研究技术平台，每种疾病支持1-2个课题，拟立项课题不超过12个，每个课题经费资助X围为1,500-1,800万元。

（1）具备由国家食品药品监管局认定的相关疾病药物临床试验资质；

（2）具有按照我国GCP规X进行创新药物Ⅰ-Ⅳ期临床研究能力，具备Ⅰ-Ⅳ期临床研究设施、人员及规X的数据管理、统计软件与统计分析能力；

具有患者分层与个性化治疗和临床评价能力；

有完善的、与国际接轨的SOP；

（3）作为主持单位开展过10个以上创新药物各期临床试验研究；

（4）申请单位有良好的运行机制，具有很强的综合服务能力；

（5）得到本专项支持后，需承担6个以上本专项支持的在研药物的临床评价；

（6）已经承担本专项“十一五”计划新药临床研究评价技术平台建设的单位，不得重复申报同一病种的课题。

3.化学新药质量标准研究与评价技术平台

根据创新药物研发的战略需求和新技术进展，建立既符合我国国情，又与国际接轨的化学新药标准研究与评价技术平台，提升化学新药质量控制的能力和水平。

针对创新药物品种，研究建立药品水合物形态分析、成盐状态分析、手性结构分析、微量杂质成分分析、药品稳定性快速评价技术；

建立药品多晶型结构分析、互变异构分析技术；

采用先进的多种分析技术手段，建立准确、灵敏的各类化学药物制剂、相关物质分析技术体系；

研究建立药用辅料的功能及包材与药品主成分相容性的评价规X；

通过模型物质的研究，建立国家药品标准物质的稳定性评价标准和评价体系；

为确保创新药物安全，建立上市后再评价技术体系。

拟立项课题数为1个，定向委托国家药品检定专门机构承担，经费资助强度为不超过1,000万元。

4．大品种药物IV期临床试验研究技术平台

针对危害人民健康的重大疾病和传染病,选择一批具有自主知识产权的上市药物进行IV期临床再评价研究，进一步确认临床适应症与副作用，选择最佳适用人群，发现其他治疗用途，提高药物的使用程度和市场份额。

选择已上市销售、具有自主知识产权、临床作用明确、市场容量大，或不良反应较为突出的品种，开展IV期临床再评价研究。

重点研究不良反应发生原因和规律、解决对策和技术方法等，切实保证疗效和安全性，全面提高药品质量水平。

拟立项课题数为1个，定向委托国家食品药品监管局有关机构联合相关企业承担；

对于中药注射剂安全性再评价，鼓励生产同一品种的企业联合参与。

课题应选择4-6个大品种进行IV期临床再评价研究，每个品种经费资助X围为600-800万元，经费资助总数X围为2,400-4,800万元。

（1）参与研究的企业必须拥有所申报药物的自主知识产权；

（2）所申报的药物须上市2年以上，且有望进入国际市场；

（3）企业投入经费不低于1:

3。

5.新药研发干细胞技术平台

针对血液疾病、心脑血管疾病、恶性肿瘤、代谢性疾病等重大疾病,研究诱导多能干细胞（iPS细胞）的转化与应用，体外分化模型等，研发人类干细胞相关治疗技术与方案，评估干细胞治疗的技术风险，为开发新型治疗性药物和治疗性方法提供支撑与服务。

重点研发诱导多能干细胞治疗技术与方案，建立国际认可的、符合临床级标准的干细胞库，以及血液疾病、心脑血管病变、恶性肿瘤、代谢性疾病等重大疾病的细胞模型和动物模型；

开展干细胞治疗技术研究，开发干细胞治疗方案和产品。

拟立项课题数不超过4个，每个课题经费资助X围为2,000-2,500万元。

（1）具备细胞培养与制备等基础条件，有良好的前期工作基础；

（2）拥有国内外知名的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；

（3）近5年发表了多篇与本研究领域相关的具有较高影响力的SCI文章；

（4）已经与临床单位、医学院校等建立了较好的合作关系。

6.抗体药物研发技术平台

6.1重组蛋白和抗体库研制平台

课题目标：

建立具有高通量规模化特征的重组蛋白制备生产工艺技术、高亲合力单克隆抗体制备技术和酶联免疫吸附检测（ELISA）试剂盒研制技术综合性平台，形成具有1,000种以上重要重组蛋白库和相应的单克隆抗体库，并研制针对500种左右蛋白靶点的ELISA科研试剂盒。

为本专项及国内科研机构提供高质量、价格优惠的重组蛋白试剂、抗体试剂和ELISA试剂盒。

采用重组蛋白的哺乳动物细胞表达、昆虫细胞/杆状病毒表达、原核细胞表达及规模化生产工艺，完成1,000种以上高纯度重组蛋白的规模化生产，每种蛋白的初始库存量达到10-100毫克纯化蛋白；

采用具有天然结构的重组蛋白为免疫原，高通量制备相应的特异性单克隆抗体，每种抗体获得约100毫克纯化抗体，抗体具有高亲和力和高检测灵敏度，并可用于ELISA、免疫印迹（WesternBlotting）、免疫组化（IHC），和流式细胞（FACS）的检测。

提供针对蛋白靶点的ELISA试剂盒，其抗原检测灵敏度达到1-10pg/孔。

拟立项课题不超过2个，每个课题经费资助X围为2,000-2,500万元。

（1）具备自主进行重组蛋白高通量表达纯化和规模生产的核心技术、高端人才、基础条件和经验，已有一定数量重组蛋白库的基础；

（2）申报单位建立有良好的自身运行机制，制定有优先为本专项研究任务服务和提供更加优惠产品的计划和方案；

（3）由企业为主承担，鼓励产学研联盟形式申报，企业投入资金不少于1：

6.2原创性全人源单克隆抗体药物研发技术平台

以研发原始创新性全人源单克隆抗体治疗药物为目标，建立研制全人源单克隆抗体治疗药物的全套技术平台，完成2-4种抗体的临床前药效学研究和中试生产工艺研究，1-2种抗体产品获得临床试验研究批准文件。

构建大容量全人抗体cDNA基因文库；

研发真核细胞高通量快速瞬时表达重组抗体技术，抗体的哺乳动物细胞稳定高表达技术和大规模高密度培养技术以及中试放大技术，建立针对不同蛋白靶点的中和抗体高通量筛选平台；

采用高通量筛选技术获得具有中和活性的治疗性单克隆抗体候选药物，每个平台采用5-10种具有天然结构的靶点蛋白为抗原，每种靶点蛋白筛选出至少10株以上具有中和活性的单链抗体基因；

每个课题获得针对3-5种靶点分子的全人源单克隆中和抗体候选药物（亲合常数（Kd）小于1nM），建立1-2种抗体的哺乳动物细胞稳定高表达细胞株和高密度细胞培养中试生产工艺，开展并完成1-2种抗体的临床前药效学研究和中试生产。

拟立项课题数不超过2个，每个课题经费资助X围为1,500-2,000万元。

（1）具有构建抗体cDNA基因文库的技术和基础，具有通过抗体cDNA文库筛选获得中和抗体的技术和经验；

（2）具有高通量快速从单链抗体基因到全抗体的真核细胞表达技术和条件；

（3）具有单克隆抗体药物开发和产业化的技术能力和经验，包括哺乳动物细胞高表达技术，细胞培养中试放大和生产技术等；

（4）申报单位建立有良好的自身运行机制，制定有优先为本专项研究任务服务的计划和方案；

（5）由企业为主承担，鼓励产学研联盟形式申报，企业投入资金不少于1：

6.3原创性人源化单克隆抗体药物研发技术平台

建设目标:

以研发原创性人源化单克隆抗体治疗药物为目标，建立研制人源化单克隆抗体治疗药物的全套技术平台。

完成2-4种抗体的临床前药效学研究和中试生产工艺研究，1-2种抗体产品获得临床试验研究批准文件。

研发高通量制备具有天然结构蛋白靶点抗原技术、高通量制备高亲和力动物源性单克隆抗体技术、高通量筛选中和抗体技术、抗体人源化技术、采用真核细胞高通量快速瞬时表达重组抗体技术、抗体的哺乳动物细胞稳定高表达技术和大规模高密度培养技术，以及中试放大技术，建立研制人源化单克隆抗体治疗药物技术平台。

每个平台针对5-10种蛋白靶点进行免疫，筛选获得针对3-5种靶点分子的中和抗体，选择2-3种抗体进行人源化改造，建立1-2种抗体的哺乳动物细胞稳定高表达细胞株和高密度细胞培养中试生产工艺，开展并完成1-2种抗体的临床前药效学研究和中试生产。

拟立项课题不超过2个，每个课题经费资助X围为1,000-1,500万元。

（1）具有高通量制备高亲合力单克隆抗体的技术和基础，以及采用真核细胞高通量快速表达重组抗体的技术和条件；

（2）具有单克隆抗体药物开发和产业化的技术能力和经验，包括哺乳动物细胞高表达技术，高密度细胞培养中试放大和生产技术等；

（3）申报单位建立有良好的自身运行机制，制定有优先为本专项研究任务服务的计划和方案；

（4）由企业为主承担，鼓励产学研联盟形式申报，企业投入资金不少于1：

7.新药研发公共资源平台

总体要求：

新药研发公共资源平台建设要以达到国际先进水平和规模为目标，以真正实现资源共享、有效运行为基本要求；

平台课题承担单位必须为本专项提供服务，制定提供公共服务的机制和方式，建立符合国际伦理原则和知识产权保护的工作制度。

7.1临床标本资源库

整合国家优势临床医学资源，以建设我国重大疾病及其新药研发的大样本临床综合资源数据库为目标，构建符合国际标准、统一的重大疾病临床信息数据库和生物标本数据库。

以重大疾病临床综合资源数据库为依托，提供新药研发所需要的重大疾病临床信息及相关病例资源，可用于各类新药临床各期研究，为具有我国自主知识产权的创新性药物的研发与评价提供统一共性平台和有力技术支撑。

建立我国恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经与精神性疾病、代谢疾病四类重大疾病的临床资源数据库和临床病例生物资源库。

具体包括：

国际认可和统一规X的疾病病例信息平台和资源库建设相关标准、规X的建立；

网络信息平台搭建；

资源库硬件建设；

以及临床信息数据和样本的采集、整理、保存及利用。

针对目前全国均普遍存在病例数据、生物样本缺乏共享，造成巨大资源浪费等严重问题，探索出科学、高效的共享机制。

拟立项课题不超过4个，每个课题经费资助X围为1,000-1,500万元。

课题承担单位应符合上述总体要求及下列条件：

（1）具备由卫生部与国家食品药品监管局认可的药物临床试验资质的三级甲等医院和医学中心，具备开展药物临床试验的伦理审批机构；

具有国际接轨的疾病诊疗的技术体系和设备信息系统；

（2）具有承担国家重大疾病相关资源收集、保存和利用等相关项目的基础，已建立完善的病例信息库以及临床标本存储和利用的相关技术、设施和专业队伍，具有为药物研发提供公共服务的能力；

（3）申请单位具有良好的运行机制，并能在实验场所、人才招聘等方面全面配合该平台建设；

制定有为其他研究机构和企业提供服务的方案和机制；

（4）拥有相关临床资源收集与利用、临床医学与药物临床试验等方面的专家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍。

7.2中药化学成分库

建立中药化学成分及化学组份实物库，课题完成后库内应有不少于5,000个具有活性的化学组分和不少于8,000个中药化学成分单体，单体化合物要求纯度95%以上且储量不少于500毫克；

建立与上述实物对应的智能数据库，应包含化学结构、物理常数及鉴定图谱、