人教版 选修3基因工程的应用 学案.docx

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人教版选修3基因工程的应用学案

人教版选修3基因工程的应用学案

[学习目标]　1.说出植物基因工程取得的成果。

2.关注动物基因工程的应用前景。

3.了解基因工程药物和基因治疗。

方式一　基因工程自20世纪70年代兴起后，在短短的几十年间，得到了飞速的发展，目前已经成为生物科学的核心技术。

基因工程在实际应用领域——农牧业、工业、环境、能源和医疗卫生等方面，也展示出美好的前景。

我们今天就一起来分享一下它的成果吧！

方式二　胰岛素是治疗糖尿病的特效药。

一般临床上使用的胰岛素主要从猪、牛等家畜的胰腺中提取，每100kg胰腺只能提取4～5g胰岛素。

用该方法生产的胰岛素产量低，价格昂贵，远不能满足社会需要。

1979年，科学家将动物体内的胰岛素基因与大肠杆菌DNA分子重组，并在大肠杆菌内实现了表达。

1982年，美国一家基因公司用基因工程方法生产的胰岛素投入市场，售价降低了30%～50%。

可以看出利用转基因微生物生产药物与传统的制药相比的优越性：

无需大型装置和大面积厂房就可以生产出大量药品、降低生产成本，减少生产人员和管理人员，而且可以解决传统制药中原料来源不足的问题。

基因工程取得了哪些丰硕成果，还有哪些进展，让我们一起来学习吧。

一、植物基因工程硕果累累

1．抗虫转基因植物

（1）杀虫基因种类：

Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等。

（2）成果：

转基因抗虫棉、水稻等。

2．抗病转基因植物

（1）抗病基因种类：

①抗病毒基因：

病毒外壳蛋白基因、病毒的复制酶基因等。

②抗真菌基因：

几丁质酶基因、抗毒素合成基因等。

（2）成果：

抗烟草花叶病毒的转基因烟草、抗病毒的转基因小麦等。

3．抗逆转基因植物

抗逆基因

作用

成果

调节细胞渗透压基因

改变细胞内渗透压，提高抗盐碱、抗干旱能力

抗盐、抗旱烟草

抗冻蛋白基因

提高耐寒能力

耐寒番茄

抗除草剂基因

抗除草剂

抗除草剂玉米

4.利用转基因改良植物的品质（连线）

归纳总结

　抗虫转基因植物与抗病转基因植物

项目

抗虫转基因植物

抗病转基因植物

方法

从某些生物中分离出具有杀虫活性的基因，将其导入作物中

将抗病基因导入植物中

基因种类

Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等

①抗病毒基因：

病毒外壳蛋白基因和病毒的复制酶基因

②抗真菌基因：

几丁质酶基因和抗毒素合成基因

成果

转基因抗虫棉、转基因抗虫水稻等

抗烟草花叶病毒的转基因烟草和抗病毒的转基因小麦、甜椒、番茄等

意义

减少了化学农药的使用，降低了生产成本，减少了环境污染，降低了对人体健康的损害

例1

　目前人类利用基因工程的方法成功培育出转基因抗虫棉，以下说法正确的是（　　）

A．苏云金芽孢杆菌的毒蛋白基因与质粒结合后直接进入棉花的叶肉细胞表达

B．抗虫基因导入棉花叶肉细胞后，可通过传粉、受精的方法，使抗虫性状遗传下去

C．标记基因的作用是鉴别受体细胞中是否含有目的基因

D．转基因抗虫棉经过种植，棉铃虫不会产生抗性，这样可以有效消灭棉铃虫

答案　C

解析　苏云金芽孢杆菌的毒蛋白基因与质粒结合后需用农杆菌转化法导入棉花的叶肉细胞，不能直接进入棉花的叶肉细胞表达，A项错误；叶肉细胞是体细胞，其基因不能通过有性生殖进行遗传，可以通过植物组织培养技术，使抗虫性状遗传下去，B项错误；构建好的基因表达载体中必须含有标记基因，以便于确定目的基因是否进入受体细胞内，C项正确；棉铃虫抗性的产生是基因突变的结果，但抗虫棉的自然选择会使棉铃虫的抗性基因频率升高，D项错误。

例2

　以下关于植物基因工程应用的说法，正确的是（　　）

A．我国转基因抗虫棉是转入了植物凝集素基因培育出来的

B．可用于转基因植物的抗虫基因只有植物凝集素基因和蛋白酶抑制剂基因

C．抗真菌转基因植物中，可使用的基因有几丁质酶基因和抗毒素合成基因

D．提高作物的抗盐碱和抗干旱的能力，与调节渗透压的基因无关

答案　C

解析　我国的抗虫棉是转入了Bt毒蛋白基因培育出来的；抗虫基因主要有Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等；利用可以调节细胞渗透压的基因，可提高作物抗盐碱和抗干旱的能力。

二、动物基因工程的前景

　项目

应用　　

基因来源或处理

成果

提高动物的生长速度

外源生长激素基因

转基因绵羊、转基因鲤鱼

改善畜产品的品质

肠乳糖酶基因

转基因牛分泌的乳汁中乳糖含量少

转基因动物生产药物

药用蛋白基因＋乳腺蛋白基因的启动子等

乳腺（房）生物反应器

转基因动物作器官移植的供体

抑制或除去抗原决定基因

结合克隆技术培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆猪器官

归纳总结

1．乳腺生物反应器

（1）乳腺（房）生物反应器：

科学家将药用蛋白基因与乳腺蛋白基因的启动子等调控组件重组在一起，通过显微注射等方法，导入哺乳动物的受精卵中，然后，将受精卵送入母体内，使其生长发育成转基因动物。

转基因动物进入泌乳期后，可以通过分泌的乳汁来生产所需要的药品，因而称为乳腺生物反应器或乳房生物反应器。

（2）过程（如图所示）

2．列表比较乳腺生物反应器与工程菌生产药物的区别

比较内容

乳腺生物反应器

工程菌

基因结构

动物基因结构与人类的基因结构基本相同

细菌和酵母菌的基因结构与人类有较大差异

基因表达

合成的药物蛋白与天然蛋白质相同

细菌合成的药物蛋白可能没有活性

生产条件

不需严格灭菌；温度等外界条件对其影响不大

需严格灭菌，严格控制工程菌所需的温度、pH、营养物质浓度等外界条件

药物提取

从动物乳汁中提取

从微生物细胞或其培养液中提取

例3

　上海医学遗传研究所成功培育出第一头携带人白蛋白基因的转基因牛。

他们还研究出一种可大大提高基因表达水平的新方法，使转基因动物乳汁中的药用蛋白含量提高了30多倍，以下与此有关的叙述中，正确的是（　　）

A.“转基因动物”是指体细胞中出现了新基因的动物

B.“提高基因的表达水平”是指设法使牛的乳腺细胞中含有更多的人白蛋白基因

C.只在转基因牛乳汁中才能获取人白蛋白，是因为人白蛋白基因只在牛乳腺细胞中是纯合的

D.转基因牛的肌肉细胞中也有人白蛋白基因，但不发生转录、翻译，故不能合成人白蛋白

答案　D

解析　体细胞中出现新基因有可能是基因突变导致的，故A错误；“提高基因的表达水平”是指增强白蛋白基因表达，白蛋白基因数目没有增多，故B错误；“转基因动物”一般用到的受体细胞是受精卵，发育个体的几乎所有细胞中都有相同的外源基因，故C错误；转基因牛的白蛋白基因也是选择性表达的，在肌肉细胞中不能表达，故D正确。

例4

　下列有关利用乳腺生物反应器与微生物生产药物的叙述，错误的是（　　）

A．前者在乳汁中提取药物，后者在细胞中提取

B．前者是在畜牧业中的应用，后者是在工业生产中的应用

C．前者合成的蛋白质可加工成熟，后者合成的蛋白质一般不能加工成熟

D．两者与人体基因结构均相同

答案　D

三、基因工程药物及基因治疗

1．基因工程药物

（1）概念：

基因工程药物是指利用转基因的工程菌生产的药物。

（2）原理：

通过基因工程技术，使外源基因在工程菌细胞内高效表达。

（3）成果：

人胰岛素、细胞因子、抗体、疫苗、激素等。

（4）作用：

预防和治疗人类肿瘤、心血管疾病、遗传病、各种传染病、糖尿病、类风湿等疾病。

2．基因治疗

（1）概念：

把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的。

（2）成果：

将腺苷酸脱氨酶基因转入患者的淋巴细胞中。

（3）途径：

分为体内基因治疗和体外基因治疗。

（4）现状：

处于初期的临床试验阶段。

归纳总结

1．体外基因治疗和体内基因治疗的比较

　途径

比较　　　

体外基因治疗

体内基因治疗

不

同

点

方法

从患者体内获得某种细胞→细胞培养→体外完成基因转移→筛选、细胞扩增→输入体内

外源基因→载体携带

体内相应组织细胞

特点

操作复杂，但效果可靠

方法较简单，但效果难以控制

相同点

都是将外源基因导入靶细胞，以纠正缺陷基因，目前两种方法都处于临床试验阶段

2.基因诊断与基因治疗的比较

项目

方法

备注

基因诊断

制作相应探针，利用DNA分子杂交原理，快速、准确检测人类某种疾病

临床应用阶段

基因治疗

把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，可分为体外基因治疗和体内基因治疗两种方法

仅处于初期的临床试验阶段，仍有许多问题和困难制约该技术的发展

例5

　《人类基因治疗》报道，在美国佛罗里达大学基因治疗中心接受基因治疗的三名遗传性失明患者都重新获得了一定的视力，并且没有严重的副作用。

基因治疗是指（　　）

A．把健康外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的

B．对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的

C．运用人工诱变方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变，从而恢复正常

D．运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的

答案　A

解析　基因治疗只是将正常的基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，而细胞中的缺陷基因并未修复，和正常基因同时存在，基因治疗也不是切除病变基因或诱发其突变，因而B、C、D项的说法都不符合基因治疗的概念。

例6

　近年来基因工程的发展非常迅速，科学家可以用DNA探针和外源基因导入的方法进行遗传病的诊断和治疗，下列做法不正确的是（　　）

A．用DNA探针检测镰刀型细胞贫血症

B．用DNA探针检测病毒性肝炎

C．用导入外源基因的方法治疗半乳糖血症

D．用基因替换的方法治疗21三体综合征

答案　D

解析　基因工程是基因水平上的现代生物技术，而21三体综合征属于染色体异常遗传病，患者的第21号染色体比正常人多一条，无法从基因水平上治疗。

1．提高农作物抗盐碱和抗干旱能力的目的基因是（　　）

A．抗除草剂基因B．调节细胞渗透压的基因

C．抗冻蛋白基因D．Bt毒蛋白基因

答案　B

解析　由于盐碱和干旱对农作物的危害与细胞内渗透压调节有关，所以可以利用一些调节细胞渗透压的基因来提高农作物抗盐碱和抗干旱的能力。

2．下列哪项不是植物基因工程技术的主要应用（　　）

A．提高农作物的抗逆性B．生产某些天然药物

C．改良农作物的品质D．作器官移植的供体

答案　D

解析　D项为动物基因工程技术的重要应用。

3．从转基因牛、羊乳汁中提取药物工艺简单，甚至可直接饮用治病。

如果将药用蛋白基因转入动物如牛、羊的膀胱上皮细胞中，从转基因牛、羊尿液中提取药物比从乳汁中提取药物的更大优越性在于（　　）

A．技术简单

B．膀胱上皮细胞容易表达药用蛋白

C．膀胱上皮细胞全能性较高

D．无论是雌性还是雄性个体，在任何发育时期都可以产生所需药物

答案　D

解析　利用动物乳腺生物反应器生产药物要受动物性别和发育期的限制，若从尿液中获取药物，则无论是雌性还是雄性个体，在任何发育期都可以产生所需药物。

4．下列关于基因工程应用的叙述，正确的是（　　）

A．基因治疗就是把缺陷基因诱变成正常基因

B．基因诊断的基本原理是DNA分子杂交

C．一种基因探针能检测水体中的所有病毒

D．原核基因不能用来进行真核生物的遗传改良

答案　B

解析　基因治疗是把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗的目的，并不是把缺陷基因诱变成正常基因；基因诊断是用放射性同位素、荧光分子等标记的DNA分子作探针，利用DNA分子杂交的原理，鉴定被检测标本上的遗传信息，达到检测疾病的目的；基因探针具有专一性，一般来说，一种基因探针只能检测水体中的一种相应的病毒；原核生物的基因也是DNA，可以用于真核生物的遗传改良。

5．科学家们对一位缺乏腺苷酸脱氨酶基因而患先天性体液免疫缺陷症的美国女孩进行基因治疗，其方法是首先将患者的白细胞取出做体外培养，然后用反转录病毒将正常腺苷酸脱氨酶基因转入人工培养的白细胞中，再将这些转基因白细胞回输到患者体内，经过多次治疗，患者的免疫功能趋于正常。

（1）基因治疗是把健康的______________导入有______________的细胞中，以达到治疗疾病的目的。

（2）在基因治疗过程中，反转录病毒的作用相当于基因工程操作工具中的____________。

此基因工程中的目的基因是_____________________________________，

目的基因的受体细胞是_________________________________________。

（3）将转基因细胞多次回输到患者体内后，免疫能力趋于正常是由于白细胞中能合成________________________________________________________________________。

（4）人的腺苷酸脱氨酶基因与胰岛素基因相比，其主要差别是________________。

答案　

（1）外源基因　基因缺陷　

（2）载体（或基因的运载工具）　腺苷酸脱氨酶基因　白细胞　（3）腺苷酸脱氨酶　（4）脱氧核苷酸的排列顺序不同

解析　基因治疗就是把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的。

反转录病毒的作用是作为载体，将目的基因（腺苷酸脱氨酶基因）导入白细胞中，目的基因在受体细胞中经过转录和翻译，表达产生腺苷酸脱氨酶。

人的不同基因所含有的脱氧核苷酸的排列顺序是不同的。

[对点训练]

题组一　植物基因工程

1．下列转基因植物与所选用的目的基因对应错误的是（　　）

A．抗虫棉——Bt毒蛋白基因

B．抗病毒转基因烟草——几丁质酶基因

C．抗盐碱和抗旱植物——调节细胞渗透压的基因

D．耐寒的番茄——抗冻基因

答案　B

解析　抗病毒转基因植物常使用病毒外壳蛋白基因和病毒的复制酶基因作为目的基因；几丁质酶基因及抗毒素合成基因一般是抗真菌转基因植物的目的基因。

2．能够使植物体表达动物蛋白的育种方法是（　　）

A．单倍体育种B．杂交育种

C．基因工程育种D．多倍体育种

答案　C

解析　要让动物蛋白在植物体内表达，必须将控制动物蛋白合成的相关基因导入植物细胞中并让其表达，因此需要通过基因工程技术才能实现。

3．转基因食品已大量进入我们的日常生活，如转基因西红柿、转基因草莓等，涉及的问题甚至关系到国家之间的贸易竞争，如图为“霸占中国市场的转基因大豆油”的部分图示。

下列关于转基因大豆的叙述，不正确的是（　　）

A．培育过程中可能用到抗病、抗虫等抗性基因

B．目的基因的受体细胞可以是大豆受精卵，也可以是体细胞

C．转基因大豆的种植过程中减少了农药等的使用量，生产成本更低

D．固氮菌的固氮基因也是必需的目的基因之一

答案　D

解析　豆科植物可与含固氮基因的根瘤菌共生，故固氮基因并非必需的目的基因。

题组二　动物基因工程

4．下列有关动物基因工程的说法，错误的是（　　）

A．将外源生长激素基因导入动物体内可提高动物生长速率

B．将肠乳糖酶基因导入奶牛基因组中，使获得的转基因牛分泌的乳汁中乳糖的含量大大降低

C．利用基因工程技术，得到的乳腺生物反应器可以解决很多重要的药品的生产问题

D．用转基因动物作为器官移植的供体时，由于导入的是调节因子，而不是目的基因，因此无法抑制抗原的合成

答案　D

解析　用转基因动物作为器官移植的供体时，可将器官供体基因组导入某种调节因子，以抑制抗原决定基因的表达，或设法除去抗原决定基因，再结合克隆技术，培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆器官。

5．动物基因工程前景广阔，最令人兴奋的是利用基因工程技术使哺乳动物成为乳腺生物反应器，以生产所需要的药品，如转基因动物生产人的生长激素。

科学家培养转基因动物成为乳腺生物反应器时（　　）

A．仅仅利用了基因工程技术

B．不需要乳腺蛋白基因的启动子

C．利用基因枪法将人的生长激素基因导入受精卵中

D．需要进入泌乳期才能成为“批量生产药物的工厂”

答案　D

解析　科学家培养转基因动物时除涉及基因工程外，还涉及其他现代生物技术；生产生长激素时需要将人的生长激素基因与乳腺蛋白基因的启动子等调控组件重组在一起，通过显微注射技术导入哺乳动物的受精卵中，然后将受精卵送入母体内使其生长发育成转基因动物。

6．科学家运用基因工程技术，将人凝血因子基因导入山羊的DNA中，培育出羊乳腺生物反应器，使羊乳汁中含有人凝血因子。

以下有关叙述正确的是（　　）

A．可用显微注射技术将含有人凝血因子基因的重组DNA分子导入羊的受精卵

B．在该转基因羊中，人凝血因子存在于乳腺细胞，而不存在于其他细胞

C．人凝血因子基因开始转录后，DNA聚合酶以DNA分子的一条链为模板合成mRNA

D．科学家将人凝血因子基因与乳腺蛋白基因重组在一起，从而使人凝血因子基因只在乳腺细胞中特异表达

答案　A

解析　目的基因导入受精卵中，因此转基因羊的体细胞中都含有目的基因；转录过程是由RNA聚合酶参与催化的，DNA聚合酶催化DNA复制过程，而不作用于转录；乳腺蛋白基因的启动子与人凝血因子基因重组在一起，导入受精卵中。

题组三　基因工程药物和基因治疗

7．下列不属于利用基因工程技术制取的药物是（　　）

A．从大肠杆菌体内制取白细胞介素

B．在酵母菌体内获得干扰素

C．在青霉菌体内获取青霉素

D．在大肠杆菌体内获取胰岛素

答案　C

解析　运用基因工程技术可以使外源基因在受体细胞中表达生产基因产品，A、B、D均为外源基因的表达，而青霉菌产生青霉素是一种正常基因的正常表达，故青霉素不属于基因工程药物。

8．基因工程在诊断遗传病上发展尤为迅速，目前可以对几十种遗传病进行快速诊断，所采用的方法是（　　）

A．基因工程生产药物

B．导入正常基因

C．利用DNA探针诊断

D．用“工程菌”治疗疾病

答案　C

解析　基因诊断是利用DNA分子作探针，检测标本的遗传信息，从而达到检测疾病的目的，其原理是DNA分子杂交。

9．治疗白化病、苯丙酮尿症等人类遗传病的根本途径是（　　）

A．口服化学药物

B．注射化学药物

C．采取基因治疗法

D．利用辐射或药物诱发使致病基因突变

答案　C

解析　遗传病是受基因控制的，要想彻底根治，只有通过基因工程技术，将正常的基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，这就是基因治疗。

虽然用辐射或药物诱发致病基因突变，可以改变原有的异常基因，但在一般情况下，突变大多是有害的，很可能引起另一种疾病，A、B项所提到的方法不能根治。

[综合强化]

10．腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症是一种免疫缺陷病，对患者采用基因治疗的方法是：

取出患者的淋巴细胞，进行体外培养时转入正常ADA基因，再将这些淋巴细胞注射入患者体内，使其免疫功能增强，能正常生活。

下列有关叙述中，不正确的是（　　）

A．正常ADA基因替换了患者的缺陷基因

B．正常ADA基因通过控制ADA的合成来影响免疫功能

C．淋巴细胞需在体外扩增后再注射入患者体内

D．腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症属于先天性免疫缺陷病

答案　A

解析　基因治疗是将正常的基因导入到有基因缺陷的细胞中，正常的ADA基因可以通过控制合成正常的ADA来影响免疫功能；为获得大量含ADA正常基因的淋巴细胞，需在体外扩增后再注入患者体内；腺苷酸脱氨酶（ADA）基因缺陷症属于先天性免疫缺陷病。

11．应用基因工程的方法，可将酵母菌制造成“工程菌”，用于生产乙肝疫苗，在制造该“工程菌”时，应向酵母菌中导入（　　）

A．乙肝病毒的表面抗原

B．抗乙肝病毒抗体的基因

C．抗乙肝病毒的抗体

D．乙肝病毒的表面抗原基因

答案　D

解析　利用基因工程生产乙肝疫苗时，应该向酵母菌中导入乙肝病毒的表面抗原基因。

12．动物乳腺生物反应器是一项利用转基因动物的乳腺代替传统的生物发酵，进行大规模生产可供治疗人类疾病或用于保健的活性蛋白质的现代生物技术。

目前科学家已在牛和羊等动物的乳腺生物反应器中表达出了抗凝血酶、血清白蛋白、生长激素等重要药品。

大致过程如图所示。

下列有关说法错误的是（　　）

A．通过③形成的重组质粒具有人的药用蛋白基因、启动子、终止子和标记基因即可

B．④通常采用显微注射技术

C．在转基因母牛的乳腺细胞中人的药用蛋白基因才会得以表达，因此可以从乳汁中提取药物

D．该技术生产药物的优点是产量高、质量好、易提取

答案　A

解析　要让药用蛋白基因在乳腺细胞内表达并分泌含药物的乳汁，重组质粒上还必须具有乳腺蛋白基因的启动子等调控组件，A项错误；转基因动物通常利用的受体细胞是受精卵，采用显微注射技术，B项正确；只有母牛到达泌乳期，乳腺细胞才会表达相应的药用蛋白基因，乳汁中含有药物，C正确；从乳汁里提取药物，优点突出，使动物本身成为“批量生产药物的工厂”，D项正确。

13．干扰素是治疗癌症的药物，成分是一种糖蛋白，它必须从血液中提取，每升人血液只能提取0.05μg，所以价格昂贵。

现在美国加利福尼亚的基因公司用下图的方式生产干扰素，试分析回答下列问题：

（1）从人的淋巴细胞中取出________，使它同质粒相结合，然后移植到酵母菌体内，让酵母菌______________。

（2）酵母菌能用________方式繁殖，速度很快，能大量生产________，不但提高了产量，也降低了成本。

（3）有人尝试将干扰素基因与大肠杆菌的质粒重组，转入大肠杆菌体内后，形成“工程菌”，此种操作能制备到干扰素吗？

________，请说明理由：

____________________________

________________________________________________________________________。

答案　

（1）干扰素基因　合成干扰素　

（2）出芽生殖　干扰素　（3）不能　大肠杆菌是原核生物，无内质网、高尔基体等细胞器，无法合成糖蛋白

解析　

（1）通过基因工程构建“工程菌”的方法是：

从淋巴细胞中取出干扰素基因，与质粒结合形成重组质粒，并通过相应的检测与鉴定得到转基因酵母菌，然后通过培养该酵母菌，使之合成大量干扰素。

（2）酵母菌能进行出芽生殖，迅速繁殖菌体，同时也能大量生产干扰素。

（3）由于大肠杆菌是原核生物，无内质网、高尔基体等细胞器，无法合成糖蛋白，因此通常不用来制备干扰素。

14．如图所示为人体正常红细胞和镰刀型细胞贫血症患者红细胞形态及镰刀型细胞贫血症的基因治疗过程，请回答以下问题：

（1）________图细胞为镰刀型细胞贫血症的红细胞。

这种病是由__________造成的。

（2）图中A为______________，D为______________。

（3）写出以下过程的操作内容：

①________________________________________________________________________；

②用携带正常基因的载体（病毒）侵染造血干细胞；

③________________________________________________________________________；

④________________________________________________________________________。

（4）该方法属于__________（填“体内”或“体外”）基因治疗，其特点是____________。

（5）患者身体康复