新药特殊审批管理办法.doc
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附件：
药品注册特殊审批程序实施办法（暂行）
（征求意见稿）
第一章总则
第一条为不断提高公众用药的质量和水平，并鼓励药物创新研究，根据《中华人民共和国药品管理法》、《中华人民共和国药品管理法实施条例》和《药品注册管理办法》（以下简称注册办法）的有关规定，制定本办法。
第二条国家食品药品监督管理局对创制的新药、治疗疑难危重疾病的新药按照本办法的规定予以优先审评、审批，并在药品开发和注册过程中加强与药品注册申请人（以下简称申请人）的沟通与交流。
第三条国家食品药品监督管理局药品注册司负责组织本办法的实施。
第四条申请人按照本办法提出药品注册特殊审批程序（以下简称特殊程序）的申请；国家食品药品监督管理局相关部门依据本办法受理特殊程序的申请，对符合条件的，依据注册办法和本办法的相关规定进行审批。
第二章申请与审查
第五条国家食品药品监督管理局对下列注册申请可以实行特殊审批：
（一）未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂，新发现的药材及其制剂；
（二）未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品；
（三）治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药；
（四）治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。
符合
（一）、
（二）款规定的药物，申请人在其注册过程中可以按照本办法的要求提出特殊审批的申请，国家食品药品监督管理局药品审评中心（以下简称药品审评中心）对其提交的申请资料予以确认。
符合（三）、（四）款规定的药物，申请人在申请新药生产时可以按照本办法的要求提出特殊审批的申请，药品审评中心组织专家会议讨论确定是否实行特殊审批。
第六条申请人提出进入特殊程序的申请，应当填写《药品注册特殊审批程序申请表》（附件一），并提供支持拟申请品种符合进入特殊程序条件要求的相关研究资料综述。
《药品注册特殊审批程序申请表》和相关研究资料综述应单独立卷。
第七条申请人可以在递交药品注册申请的同时提出进入特殊程序的申请，在药品注册申请受理后，药品注册受理部门将特殊程序申请的相关资料随注册申报资料转送至药品审评中心，并通知申请人；申请人也可以在药品审评中心收到注册申报资料后，直接向药品审评中心递交进入特殊程序的申请。
第八条药品审评中心收到特殊程序的申请后，按相应的技术审评程序开展工作。
符合第五条
（一）、
（二）款规定的注册申请，药品审评中心应在接到特殊程序申请后5日内对提交的申请资料予以确认；符合第五条（三）、（四）款规定的注册申请，药品审评中心应在接到特殊程序申请后20日内组织专家会议对申请人提交的单独立卷的特殊程序申请资料进行审查，确定是否进入特殊审批程序。
第九条药品审评中心应将审查结果以《药品注册特殊审批程序审查通知件》的形式告知申请人，同时报告国家食品药品监督管理局药品注册司。
国家食品药品监督管理局网站予以公示。
第十条获准进入特殊程序的，应按本办法的要求开展后续工作；未获准的，按注册办法的有关要求继续开展注册工作。
第十一条国家食品药品监督管理局建立特殊程序品种数据库，对获准进入特殊程序的品种进行统一管理。
第三章技术审评
第十二条对获准进入特殊审批程序的品种（以下简称特殊程序品种），药品审评中心应当按照注册办法中有关审评时间以及相应的技术审评程序的要求开展工作。
第十三条对进入技术审评阶段的品种，药品审评中心应当在其审评程序中建立与申请人沟通与交流的工作机制。
一般可依据技术审评程序组织召开审评会议，与申请人和/或专家共同讨论相关技术问题。
会议拟讨论的问题应在会前一周告知与会者。
第十四条特殊程序品种申请临床试验的技术审评工作时间为80日，申请生产的技术审评工作时间为120日。
技术审评流程中各环节均应按照相应的工作时间要求完成相关工作。
第四章资料提交
第十五条申请人应当一次性提交支持其申请事项和内容的药品注册申报资料。
需要补充资料的，申请人除可以按照药品审评中心的补充资料通知要求补充资料外，还可以在下列情况下自行补充新的技术资料：
（一）为药品审评中心组织召开的审评会议讨论问题所准备的资料可作为补充资料于会上提交。
（二）为申请人提出并经药品审评中心确认召开的沟通交流会讨论问题所准备的资料可作为补充资料于会后提交。
（三）新发现的、重大的安全性信息可作为补充资料随时提交。
符合
（一）、
（二）款规定情形的，不延长其注册申请的审评时间。
符合（三）款规定情形的，申请人如在药品审评中心技术审评意见形成前提交补充资料，其申请品种的审评时间一般不延长；申请人如在药品审评中心形成技术审评意见后提交补充资料并被接受的，其申请品种的审评时间将在原审评时间的基础上延长不多于20个工作日。
第十六条申请人在接到药品审评中心发出的补充资料通知后，应当在8个月内按照通知要求一次性完成补充资料。
第五章沟通与交流
第十七条除技术审评过程中常设的沟通与交流途径外，申请人还可以根据本办法的要求就特殊程序申请及品种的相关事宜与药品审评中心进行沟通与交流。
第十八条符合本办法第五条的药品，且未有同品种、同适应症获准进入特殊程序，申请人均可以就特殊程序的申请、重要的技术问题向药品审评中心提出沟通与交流的申请。
申请可在注册申请前或注册申请获准进入临床研究后提出：
（一）在注册申请前提出沟通与交流申请的，应已获得基本的临床前药学研究、安全性和有效性数据；
（二）在注册申请获准进入临床研究后提出沟通与交流申请的，应已结束某一阶段的临床研究，且完成了相应的总结工作。
在技术审评阶段的沟通与交流按照本办法第十三条规定办理,涉及重大安全性问题的除外。
第十九条已获准进入特殊程序的品种，申请人在完成某一阶段临床研究后，如认为在下列方面存在需要沟通与交流的问题，可以向药品审评中心提出沟通与交流的申请：
（一）对药物在临床研究阶段所获得的阶段性研究结果的总结与评价；
（二）临床试验方案；
（三）重大安全性问题；
（四）申请人认为其它需要沟通与交流的问题。
第二十条已获准进入特殊程序的品种，在临床研究过程中，研究工作有重大变更的，如适应症的调整、临床试验方案的修订、研究药品的剂型和规格的调整等，申请人在完成变更对药品安全性、有效性和质量可控性的影响评估后，可以提出沟通与交流的申请，与药品审评中心共同讨论变更对后续研究工作和注册工作的影响。
在双方讨论后，申请人应当根据变更对药品的质量控制、安全性和有效性的影响以及对后续临床研究的影响，决定采用补充资料、补充申请或新申请的途径提出相应的变更。
第二十一条提出沟通与交流申请的，申请人应填写《特殊程序品种沟通与交流申请表》（附件二），并应根据要求提供相应的研究资料。
第二十二条药品审评中心对申请人提供的申请表和相关的研究资料进行审查并予以回复，对于接受的申请，还应明确告知申请人沟通与交流中拟讨论的问题，并与申请人商定沟通与交流的方式、时间、地点、参加人员等。
第二十三条符合本办法第十八条规定的，药品审评中心一般应在接到申请后的3个月内安排与申请人进行交流；符合本办法第十九、二十条规定的，药品审评中心一般应在接到申请后的1个月内安排与申请人进行交流。
第二十四条药品审评中心一般以会议的方式组织进行与申请人的沟通与交流。
沟通与交流会应形成会议纪要，会议纪要须经双方签署。
会议纪要仅反映会议当时对所讨论问题的认识，对今后对该品种注册的审评、审批行为不具有约束力。
第六章风险控制
第二十五条特殊程序品种进入临床研究阶段后，国家食品药品监督管理局应将重要的临床研究信息收录入特殊程序品种数据库，并在其网站上向公众公布品种的基本情况。
第二十六条对特殊程序品种的临床试验，国家食品药品监督管理局相关部门应当根据临床试验的进程进行常规监督检查，并可随时组织进行抽查或有因核查。
第二十七条特殊程序品种的申请人应对临床研究中发生的严重不良事件进行评估、分析，并按照要求报告国家食品药品监督管理局相关部门。
第二十八条当特殊程序品种在临床试验中发生重大安全性问题时，国家食品药品监督管理局可暂停或终止其临床试验。
第二十九条特殊程序品种在申请临床研究及上市时，均应制定相应的风险控制计划，并与其它申报资料一并提交国家食品药品监督管理局。
第三十条对于临床治疗急需的特殊程序品种，如采用替代临床指标的临床试验显示其临床治疗优势明显，在申请人提交了详细可行的风险控制计划的前提下，国家食品药品监督管理局可批准其上市。
但申请人应承诺在规定的时间内继续完成国家食品药品监督管理局要求进行的其它试验。
申请人如未在规定的时间内履行其承诺，且无充分的、可接受的理由，国家食品药品监督管理局可要求申请人限制该品种的临床使用乃至暂停生产和销售。
第三十一条特殊程序品种上市后，申请人应主动跟踪上市后的使用情况，建立产品的核心数据库，根据使用情况特别是临床不良反应以及不良事件的发生情况，对医生和患者进行有针对性的用药指导。
第三十二条特殊程序品种上市后的5年内，申请人应每年向国家食品药品监督管理局提交年度报告。
该报告应包含药物使用中的安全性及有效性信息，特别是重要的不良事件情况及其分析结果。
申请人还应根据新获得的信息对产品及时进行利益/风险评估，必要时应主动采取修改说明书等相应措施。
第三十三条特殊程序品种上市后，国家食品药品监督管理局不良反应监测机构应将批准上市的特殊程序品种作为重点监测品种，并定期发布相关信息。
第三十四条国家食品药品监督管理局可根据特殊程序品种上市后的安全性及有效性数据，要求申请人进行相应的研究或修改说明书、对医生和/或患者开展相应的教育，必要时可以要求申请人暂停销售乃至撤市。
第七章特殊程序的退出
第三十五条以下情况国家食品药品监督管理局可将进入特殊程序的品种退出该程序：
（一）对于第五条
（一）、
（二）款规定的特殊程序品种，其阶段性研究或后续研究结果不能体现其作为创制新药申请价值的；
（二）对于第五条（三）、（四）款规定的特殊程序品种，其阶段性研究或后续研究结果不能体现其所具有的临床优势的；
（三）临床试验中出现严重安全性问题的；
（四）因其他技术问题影响临床试验继续进行的；
（五）国家食品药品监督管理局有因或常规核查责令停止的；
（六）申请人在接到药品审评中心的审评会议通知后，6个月内不能参加审评会议的；
（七）其它违反国家有关药品注册法律、法规、行业规范的。
第三十六条国家食品药品监督管理局在其网站上对退出特殊程序的品种予以公示。
第八章审批
第三十七条国家食品药品监督管理局应当在***日内对特殊程序的申请作出审批决定。
第三十八条国家食品药品监督管理局注册司负责公告特殊程序品种的受理、审批、退出等信息。
第九章附则
第三十九条本程序由国家食品药品监督管理局负责解释。
第四十条本程序未涉及的特殊程序品种注册其他事项，按注册办法执行。
第四十一条本程序自***之日起实施。
附表1：
药品注册特殊审批程序申请表
注册受理号
通用名
化学名
注册分类
适应症或功能主治
申请品种符合条件类型
□
（一）未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂，新发现的药材及其制剂；
□
（二）未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品；
□（三）治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药；
□（四）治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。
申请依据
（可附页）
风险控制计划
（可附页）
申请单位（盖章）
法人代表（盖章）申请日期
申请联系人：
联系电话：
传真：
联系地址：
e-mail：
手机：
填表说明
1.按照《药品注册特殊审批程序实施办法》的要求，制订本表格。
2.中药可不填写化学名。
3.注册分类按以下格式填写：
如中药第5类；或：
化学药第3类。
4.申请品种符合条件类型：
请根据申请品种的情况，在相应的“□”上打“√”即可。
5.申请依据项的填写：
请按照《药品注册特殊审批程序实施办法》的要求，根据符合申请条件的类型，提供证明拟申请品种符合相应条件的综述性材料。
综述材料的主要内容包括：
（1）能够证明本品符合“药品注册特殊审批程序实施办法”第5条的研究资料综述；
（2）拟开展临床试验方案或已完成的临床研究综述；（3）结合已完成的毒理研究和临床研究，对本品安全性进行的评价；（4）已完成的药学研究资料综述；（5）其他主要研究内容综述。
以上综述资料一般不需提供详细的研究数据、图谱等。
可根据需要在本表后附页，一般附页不超过15页。
6.风险控制计划项的填写：
风险控制计划主要指针对新药临床应用的安全性及有效性等方面可能发生的风险所制订的防范及应对措施。
请按照《药品注册特殊审批程序实施办法》的要求，根据申请品种研究所处阶段和申报产品自身的特点，制订具有针对性的临床试验或者上市后的风险控制计划。
7.本表可在申请新药的临床试验、申请生产时一并申报，也可在符合《药品注册特殊审批程序实施办法》要求的阶段单独申请。
8.申请人包含多个机构的，仅需第一申请单位及法人代表签章。
9.本表一式**份。
附表2：
特殊程序品种沟通与交流申请表
注册受理号
通用名
化学名
注册
分类
适应症或
功能主治
申请
品种
符合
条件
类型
□
（一）未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂，新发现的药材及其制剂；
□
（二）未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品；
□（三）治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药；
□（四）治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。
是否
进入
特殊
程序
□已获准进入特殊程序
□未获准进入特殊程序
特殊程序编号
已完成的研究工作
申请临床试验前：
□药学研究□药效研究□毒理研究
进入临床试验后：
□Ⅰ期临床□Ⅱ期临床□完成Ⅲ期临床
拟沟
通交
流的
内容
□特殊程序的申请□重要技术问题
□对药物在临床试验阶段所获得的阶段性研究结果的总结与评价
□临床试验方案□重大安全性问题
□适应症调整□临床方案修订
□规格调整□剂型变更
□其他
沟通交流中拟讨论的问题及相关资料
（可附页）
申
请
参
加
交
流
人
员
姓名
工作单位
职称
专业
研究中负责的工作
备
注
申请单位（盖章）
法人代表（盖章）申请日期
申请联系人：
联系电话：
传真：
联系地址：
e-mail：
手机：
特殊程序品种沟通与交流申请回复单
是否
同意
□同意交流□不同意交流
同
意
交
流
的
问
题
会议
时间
会议
地点
会议资料要求
药审
中心
拟参
加交
流人
员
姓名
工作单位
审评中负责的内容
备注
联系
方式
会议联系人：
联系电话：
传真：
e-mail:
备
注
填表说明
1.按照《药品注册特殊审批程序实施办法》的要求，制订本表格。
2.中药可不填写化学名。
3.注册分类按以下格式填写：
如中药第5类；或：
化学药第3类。
4.申请品种符合条件类型：
请根据申请品种的情况，在相应的“□”上打“√”即可。
5.若为获准进入特殊程序的品种，应填写特殊程序编号。
该编号同《药品注册特殊审批程序审查通知件》的特殊程序编号。
6.已完成研究工作项：
请按研究阶段选择“申请临床试验前”或“进入临床试验后”，并在完成工作相应的“□”上打“√”即可。
7.拟沟通交流内容：
本项为复选项。
请按《药品注册特殊审批程序实施办法》“沟通与交流”的有关要求选择。
不受理超出范围的沟通交流申请。
8.在申请临床试验前提出沟通交流申请的，应在“沟通交流中拟讨论的问题及相关资料”项写明拟交流问题，并将该品种的医学综述及药学综述资料，以及与拟交流问题相关的详细研究资料及背景资料等作为本表的附件一并提交。
医学综述资料：
能够证明本品符合“药品注册特殊审批程序实施办法”第5条的研究资料综述；临床前药物安全性研究资料综述及综合评价；拟申请治疗疾病的情况（发病机理、目前治疗手段和治疗效果的整体评价）、拟开展临床试验方案（包括受试者选择、拟暴露剂量、对照药情况等）、临床试验计划、已完成的临床研究综述、既往临床应用概况（如有可提供）、对可预见的临床试验或临床应用风险的主要控制措施。
药学综述资料：
已完成的药物制备工艺、质量标准或质检规程（包括与安全性相关质控项目的情况及要求确定的依据）、稳定性研究综述。
9.在获准进入特殊审批程序后提出沟通交流申请的，应在“申请交流的问题及相关资料”项写明拟交流问题及主要内容，并在原注册申报资料以外，提供与该品种申请交流内容相关的研究资料以及综述资料等，作为本表的附件。
10.本表应在符合《药品注册特殊审批程序实施办法》要求的阶段提交。
11.“特殊程序品种沟通与交流申请回复单”由药品审评中心填写。
12.本表一式**份。
《药品注册特殊程序实施办法（暂行）
（征求意见稿）》的起草说明
药物创新的社会作用在于使人类不断获得更为有效的针对疾病的治疗手段，从而提高人类社会整体的健康保障水平。
药物创新研发中最为关键的一个阶段是从临床研究到上市申请的这一阶段。
在这个阶段先后有健康志愿者和患者作为受试对象进入药物的研发进程，承担研发药物蕴涵的潜在风险；已有数据表明，占整个进入临床试验申请的98％以上的受试药物会因安全问题等多方面的原因在不同的临床研究阶段退出研发或以失败告终，仅极少数成功完成系统临床试验的药物，可从所获得的临床研究数据判读其临床治疗价值的大小以及对社会健康保障的贡献，由此显示这是一个极具风险的探索过程。
因此，针对这一阶段建立相应的药品监管机制，使其具有鼓励创新与控制风险并重的机制是各国药品监管当局所共同关注的。
特别是在我国药物创新体系基础薄弱的背景下，探索建立与之发展相适应的监管机制，更是面临严峻的挑战。
药品审评中心受国家局委托负责起草“药品注册特殊程序实施办法”（以下简称实施办法）。
为此，中心成立了专项工作小组。
制定出既符合药物创新研发规律，又具有高度的可操作性的实施办法，以体现药品监管机构在药物创新研发中所肩负的责任和使命是专项工作组始终思考的问题。
起草中专项工作组对目前我国创新药物注册工作中存在的主要问题、国外相关政策和技术要求的背景等进行了较为系统的研究。
工作小组还分别于上海和北京召开专题座谈会，听取具有一定创新研发经验的国内外研究机构和制药企业的意见，反复研究，几易其稿。
在初稿报送国家局注册司后，专项工作组又认真听取了注册司有关领导的意见和建议，在稿件作了进一步完善，以更好地体现对特殊审批品种“时间加快、早期介入、全程辅导、随时补充资料”的鼓励措施。
现就起草工作中的主要考虑说明如下：
一、充分体现在目前阶段可以采取的各项鼓励创新的举措
建立创新性国家是我国目前直至相当长的历史阶段的主题。
面对我国药物创新基础薄弱、机制尚待完善，监管经验也还不足的现状，我们必须在鼓励创新和风险控制之间找到节点，以逐步实现国家鼓励药物创新的目的。
本实施办法中体现鼓励创新的举措主要体现在以下几点：
1.单独设立程序，优先审评、审批。
为了避免特殊程序品种与其他类型的注册申请统一排序导致延时，在审评任务压力极大的状况下，将特殊审批程序设置为单独通道，优先保证特殊审批品种的审评审批，并按注册办法规定的时限完成。
2.设置便捷的准入机制。
（1）符合本实施办法第五条
（一）、
（二）款规定的药物，申请人在其注册过程中可以按照本办法的要求提出特殊审批的申请，药品审评中心应在5个工作日内对其提交的申请资料予以确认。
（2）符合本实施办法第五条（三）、（四）款规定的药物，申请人可以在其申请上市时或以后提出特殊审批的申请，药品审评中心应在接到特殊程序申请后20日内组织专家会议审查，确定是否进入特殊审批程序。
3.建立适时介入、全程沟通交流机制。
通过建立早期介入、全方位的交流机制，以全面把握特殊审批品种的研究结果，适时引导研发推进和风险评估。
主要体现在：
（1）符合本办法第五条的药物，在一定条件下，申请人可在注册申请前就特殊程序的申请、重要的技术问题与药品审评中心进行沟通与交流，为其研究结果的判断提出参考。
这种将有关的沟通交流提前至申请临床试验之前的做法比目前发达国家的相关措施做的更为拓展，因为他们的早期介入仅限于申请上市前阶段。
（2）特殊程序品种在其技术审评、临床研究的过程中，均可与药审中心就相关技术问题进行多渠道、多形式的交流，为研究的推进和结果的评价提供帮助。
一般问题可采用常设方式进行交流，重要问题可以通过会议讨论进行沟通，并以会议纪要的方式记载交流内容，以利于尽量把握此类品种的信息，为审评审批服务。
4.设立便捷、丰富的资料补充和变更申请的方式
鉴于特殊审批品种研究与评价的探索过程，即时获取相关研究信息对其风险控制显得十分重要；同时遵循药物创新研发规律的要求，允许其在研究过程中的有效完善。
因此，在本实施办法中设立了便捷、丰富的资料补充和变更申请的方式：
（1）召开与申请人和专家的审评会议时直接提交对会议所讨论问题的补充资料；
（2）在申请人主动提出的沟通交流会后可对会议所讨论的问题于会后提交补充资料；
（3）重大安全性问题及时提交补充资料；
（4）按照正常的注册程序，根据“补充资料通知”进行补充资料外；
（5）允许服务于临床的变更，并根据变更的内容设置了补充资料、补充申请或新申请等不同的途径，以提高注册效率；
（6）考虑到创新药物研究的实际，将其补充资料的时间由普通申请的4个月延长为8个月。
5.其他鼓励措施。
在技术审评阶段继续保留审评机构目前已实施
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