质量调整生命年docWord下载.docx
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健康状态必须在死亡被标记为价值为0的一种量尺上测量,因为生命的丧失被认为是
不存在价值的。
传统上,量尺的另一端被定义为完全健康状态,其价值为1。
为了能够通过
相加计算QALYs的变化,量尺的刻度需要具有等距量表的特征,例如由0.2上升到0.4所获
得价值等同于由0.6上升到0.8的价值。
允许存在比死亡还差的状态,这类状态应被赋予一
个负值并从QALYs的数值中减去。
这些条件和生命年风险中立的假设,足以保证QALYs是健
康状态偏好的一个有效测量工具。
二、什么是价值
在QALYs的传统概念中,人们对某种健康状态的渴望度越高,这种健康状态的价值越大。
价值
等同于偏好或渴望程度。
但是关键的问题是：
谁的渴望程度？
一种可能的方法是,基于患者自身对健康状态赋予的价值来定义其对健康状态的偏好。
这种
个人偏好的测量通常采用标准博弈法、时间权衡法、视觉模拟法等特定健康状态偏好量表。
一个不可回避的关键问题是,资源配置决策所需要的相关价值是在当前经历这些健康状态的
人身上测量,还是在与此决策利益相关的人身上测量,而不管这些利益相关者当前是否经历
了这些健康状态。
另一个直接测量健康状态效用的方法是首先测量一部分健康领域或健康维
度的偏好,然后构建一个多维度效用体系作为一般测量方法,来测量这一健康领域之内及之
外的偏好。
如前所述,健康状态偏好还能够定义为人们对群体健康即主要是其他人的健康,但是评价者
自身也可能是其中的一员的偏好。
对群体健康状态直接进行评价而非对个体健康偏好进行加
合,使得决策者能够综合所有目标而不仅是使健康最大化。
稍后我们将继续探讨这个问题。
虽然适用于测量个体健康偏好的标准博弈法、时间权衡法和等级量表法同样适用于群体健康
偏好的测量,但群体健康偏好通常使用人数权衡法进行测量。
不论使用何种偏好测量方法或评估健康状态效用值时采用何种视角,传统QALYs的一个重要
特点是评价的是健康状态本身,而不是不同状态之间的变化。
Nord等
考虑了不同于传统的
其它方法,以这些不同方法测量健康变化的价值来作为产出,而不是测量健康绝对价值。
三、怎样使用
谁是决策者以及他们提出了怎样的问题？
表1列举了QALYs一些在广泛的卫生决策领域中的
应用,首先我们对这些进行讨论。
其次,我们对定义和构建QALYs测量的各个步骤的特点进行讨论,如表的第一列所示。
第一,
对什么进行评价第二,我们该问谁,谁的偏好更重要目前正处于这种健康状态的人,还是其
他人?
第三,我们该问什么—应该采用哪种评价方法,以及怎样实施它?
第四,如何定义偏好
测量对象,即健康产出它们应该是健康状态（传统QALYs方法）,健康状态随时间转换的路径,
还是健康状态的变化?
而健康状态的变化是在某一时点进行测量还是在某一时间段中进行测
量在随后的内容中,我们将对的这些方面分别讨论。
表1第一列的最后两个问题总结了在应
用中合理测量健康或健康改善需要考虑的其他假设条件,以及没有考虑到的附加因素。
四、问题是什么
正如表1所示,我们将传统所能回答的问题任意分为3大类,这3大类问题反映在表1的3
个纵栏目中。
第一类（右手第一栏）包含社会资源配置问题,即在众多备选项目及项目改变中
确定优先事项。
就像上文所指出的,这也是传统QALYs主要关注的问题。
第二类（左栏）包含
个人（即个体）做出的对其自身健康产生影响的决策,包括临床决策与选择保险范围的决策。
第三类（中间一栏）为的使用,我将其称为社会或项目再评价,是以人群健康为基础来评价正
在进行的行为或项目。
为了达到这一目,需要对一个时点或者随时间变化的人群的健康进行
描述。
在表1的最后两行,总结了在QALYs应用中必须考虑的其他假设条件,以及QALYs没有考
虑的附加因素。
我们将在以下的论述中展开这部分内容。
表1矩阵应用的特点（Matrixcharacterizinguses）和QALYs的定义
社会在评价：
对正
个人的临床决策和社会资源配置：
在提出的众多方案和方案
问题：
在进行的活动或项
保险决策变化中确定优先事项
目进行评估
个体健康：
个体所群体健康：
每一个
价值的概念：
谁的个体健康：
个体事
个体事经历健康状态的效体观察的别人的健
健康产出及谁的偏前视角得到的价
前视角得到的价值用值，然后进行加康价值
A，然后进行
好：
值，然后进行加合
合加合
收到这些活动影响
个体，由患者或残的人，如患者、残目标人群中有代表目标人群中有代表问谁：
B
疾人组成
疾人，需要预防某性的样本性的样本
种疾病者，等等
CD
评估技术：
SG
TTO,RS
SG,TTO,RS或者
MAU量表
SG,TTO,RS或者
PTO或,者MAU量
表的转换形式
整个期间的全部健整个期间的全部健不同健康状态及该
健康产出：
康状态
状态及该状态所处状态及该状态所处（传统QALY的应
状态所处的时间
E
；
不同健康
康状态；
不同健康状态及该
的时间的时间用）
使用SG不需额外
合计不同个体的效
对期望寿命的风险对期望寿命的风险假设；
对寿命期是用值；
对期望寿命
需要的额中立的，不同时间、中立的，不同时间、
风险中立的，不同的风险中立的，不
外假设：
不同个体的效用值不同个体的效用值
时间的效用值可相同时间、不同个体
可相加可相加加的效用值可相加
需要额外考实际产出的潜在产出的一定范围内的公
虑的因素：
公平性公平性正、平等
SG：
标准博弈法；
TTO：
时间权衡法；
RS：
等级量表；
MAU：
多维度效用；
PTO：
个人权衡法
A当给他人健康赋予价值是，应答者可能会将公正和平等因素考虑在内。
B患者、残疾人能够提供关于适应性的重要性的有用信息，人们在以事前视角来进行评估时，适应现象会
影响人们对无效的评价。
CSG可能是比较倾向的一种测量方法，这是因为SG被证明是偏好测量工具中唯一具有等距量表的工具，即，
人们对从0.2变为0.4与从0.6变为0.8的偏好是一样的
[6]。
D当QALY被认为是效用的合适表达是（对期望寿命持风险中立的态度），此时时间权衡法等同于标准博弈
法。
E需要注意的是，这种方法可能会由于需要测量大量的健康状态而成为棘手的问题。
五、要对什么进行赋值
对于个人的临床或保险决策来说,决策者是那些关注每个潜在健康状态偏好的个人（或家庭）。
我们通常利用决策树或其他最优化模型来进行这种决策,在这些模型中决策者试图最优化期
望效用。
由于采用的是个人决策角度,正如决策时所考虑到的那样,测得的相关效用也是个人
的。
因此,如果决策的可能产出中包含个人从未经历过的健康状态,则相关的偏好是个人在决
策前和个人在经历这种健康状态之前的偏好。
当然,谨慎的决策者会尽可能地去熟悉这些可
能的健康状态,包括向曾经处于这些健康状态的个人进行咨询,以传达这些人对这些状态的
想法。
对于社会或项目再评价,通常的做法是从受影响人群自身角度估计他们当前健康状态的效用
值是多少。
而另一种做法是不仅考虑他们对当前健康状态的渴望程度,而且还考虑他们对未
来健康状态的渴望程度,包括期望寿命和期望的健康改善。
后一种方法用于社会再评价的合
理性在于,如果两个人群目前的健康状态是一致的,而其中一个人群未来的死亡率或患病率
高于另一个人群,那么前者当前健康状态的效用值低于后者当前健康状态的效用值。
尽管个人的临床或者保险决策是由个人事前的偏好决定的,但是社会或项目再评价测量的
是个人的事后偏好,而社会资源配置决策的制定则可依据从个人角度（事前或事后）或社会角
度测得的效用值。
对个人来讲,用于指导社会资源配置决策的效用值测量等于测量个人对不
同健康状态的偏好（就像个人临床决策中的情况一样）,然后将不同个体的效用值相加。
这种
以个体为基础的效用测量方法与福利经济学的基本原理即消费者主权相一致,这种方法常
常被应用于构建传统的QALYs。
个人健康偏好是通过诸如标准博弈法、时间权衡法、视觉模
拟法等技术来进行测量的。
传统QALYs中的偏好通常是以事前角度进行测量得到的,虽然这
些偏好是以这些个体事后处于这些健康状态的值表达的
对于社会资源配置决策,可以从个人角度测量其对他人健康或者群体健康赋予的价值,然后
加合,来获得健康产出价值。
对他人健康状态或健康状态变化的偏好测量可以体现从个人角
度观察到的公正因素。
例如,相对于初始状态较好的人群,应答者可能会对那些初始健康状态
较差人群的健康改变赋予更高的效用值。
六、我们问谁？
从社会角度来看,我们可以就人们对其自身健康或他人健康的偏好或价值进行提问。
为了测
量人们对其自身可能的健康状态的偏好,研究者可以对受影响人群的一个有代表性的样本
进行测量,从而得到一系列健康状态的偏好,这个样本应该包括人群中的患者或者残疾人。
对
于那些没有经历过特定健康状态的应答者,在理论上应由其他处于这些状态的患者或残疾人
告知这些健康状态的详细情况。
从事前角度与事后角度进行的测量之间可能会存在相反的结
论,但目前尚没有一个完整的二分法。
事后角度中相关的偏好测量限定于目前正处于这种健
[6]
康状态的患者。
个人应该有机会了解人们经历那些需要评价的健康状态时的适应性。
为了进行社会资源配置,我们需要决定测量谁的偏好值,这个问题的另一个答案是,可以在
整体上测量整个社会的健康偏好,而非测量个人关于其自身健康状态的偏好。
当评价他人的
健康状态时,我们仍然需要一个有代表性的人群样本这个样本中应该包括经历了这些状态
的患者或残疾人,以及那些被告知患者和残疾人如何看待自己健康状态详情的人。
对于社会或项目再评价,我们的应答者样本应该从利益相关人群中抽取,而对于个人临床决
策,应答者样本需要从作为决策者的个体患者中抽取。
由上文可知在进行个人决策时,我们
感兴趣的那些个体的偏好和这些偏好附带的条件都应该是很清楚,这些条件包括这些偏好或
来自经历过这些健康状态的人,或来自没有经历过但被告知这些健康状态详情的人。
七、我们要问什么
标准博弈法是个人临床决策或保险决策的一种选择方式,其基础是决策理论中的期望效用最
大化原理。
另外,由于考虑到标准博弈法在启发应答者回答问题时可能会带来主观上的认知
偏倚,因此时间权衡法与等级量表法也被用来对健康状态赋予价值
[7]。
从社会个人角度获得QALYs偏好的方法包括标准博弈法、时间权衡法、等级量表法和多维度
测量工具,这些方法可以用在各种健康领域内或健康领域之间来获得偏好。
对于从社会群体
角度和他人角度进行的评价,也可以使用个人权衡法（PTO）。
PTO可以用在个体健康状态,但
更适用于对群体健康状态的评估。
八、如何提问这些价值问题
标准博弈法基于定义完好并被广泛接受的不确定性条件下的偏好一致性这一原理之上,这
里的不确定性是指偏好的可传递性、独立性和持续性等特征。
在众多方法中,只有标准博弈
法在测量偏好时使用等距测量尺度,即在这种方法中,从0.2到0.4的变化与从0.6到0.8
[8]
的变化一样被赋予了相同的价值
一些实证研究证明,时间权衡法与标准博弈法大致相同。
从概念上来讲,时间权衡法与QALYs有着独特的联系,因为这种方法是在处于受损的健康状
态下的时间与处于健全状态下的时间（即质量调整时间）之间的权衡取舍。
如果人们对期望
寿命持风险中立的态度,此时QALYs作为效用值是适当的,在这种情况下,时间权衡法与标准
博弈法在理论上是等同的。
由于量表会带来偏倚,而且使用量表进行评估实质上是进行分级
工作而非做出选择,因此理论上常常认为等级量表法（包括视觉模拟法）是劣于标准博弈法
或时间权衡法的。
不过在实际应用中,使用量表法不易引起认知偏倚
[7],而在标准博弈法中使
用概率倒可能带来认知偏倚使用量表法不会受到折现率的影响,而在时间权衡法的启发方式
[9]
中会受到折现的影响。
多维效用量表主要包括欧洲生命质量5条目量表（EQ-5D）、7条目HUI2、8条目HUI3、基
于SF-36的6条目SF-6D、4条目QWB、15条目的15D量表和5条目的生命质量测量量表
（AssessmentofQualityofLifeScale）。
在多维效用量表中,待评价的健康状态构成了健
康领域或维度的一个矩阵组合,这些领域或维度与特定的测量工具相关。
例如,EQ-5D中的
243个健康状态来自于对5个健康领域内3个健康水平的选择。
患者按照自身情况将自己归
类于这个矩阵中的某个单元格。
每个单元格对应一个数值,该数值是事先对一群体进行调查
而获得的。
当前的成本一效果研究中,常常采用这种方法。
这种方法也得到了美国健康与药
品成本一效果研究组（USPanel）的推荐与NICE的认同。
但是,使用该方法面临的问题是,
不同的量表会得出不同的结果。
产生这种现象的部分原因是由于偏好启发方式,部分是由于
对健康维度的选择,部分是由于个人健康维度之间相互影响的模型化方式。
另外价值可能是
具有人群专属性的（以应答者的国家或人口学特征划分）,这种论断没有太多的经验证据,
而更多的是一种猜测。
另外还有一类方法可以被叫做人群等值法,这类方法的一个例子就是个人权衡法（PTO）。
在
这里,个人扮演代理决策者的角色,并在竞争性备选方案中做出假定的选择。
例如,PTO可能
会要求应答者在帮助X位患者从状态A改善为状态A’与帮助Y位患者从B状态改善为B’
状态之间做出选择。
规范的PTO包括要求群体中有代表性的个体对给予不同健康改善程度的
一定数量患者的渴望程度进行比较。
在这种方法的变形中,X或Y中的一个值被固定,而另
一个的值则不断进行调整,直到应答者认为对这两者间的选择是等价的。
此时,X/Y的比值
则反映了从到B的B’改善与从A到A’的改善进行比较的相对价值。
注意,使用PTO时,应
答者是以他人的健康产出价值来做出判断的。
该方法的另一个特征是,它使应答者能够将一
些公正或平等的因素考虑在内,在这种情况下,健康改善的价值可能会依赖于基线健康水平
（即例子中的A与B）。
需要特别指出的是,与其他方法相比,使用这种方法可能会对那些初
始健康状态不佳的患者的健康改善赋予更高的价值。
九、如何定义健康产出
在传统QALYs方法中,健康产出是根据健康状态来定义的,并且在特定时点上对每个状态进
行赋值,然后将不同时点上各种健康状态的效用值相加,从而得到QALYs的数值。
如果该值被
用于成本一效果分析,那么还需对其进行折现。
由于事先假设处于某健康状态的效用值既不
取决于处于该状态的时间长度,又不取决于该状态之前或之后的其他健康状态,在效用测
量中我们并不考虑时间维度的影响。
在这方面关键的假设是,QALYs值一旦获得就可以随时
间加合,如果对其进行了折现,就是经时间偏好进行加权了的合计。
在另一个更一般的方法中,去除健康状态的效用值既不取决于该状态之前或之后的其他健
康状态,也不取决于该健康状态所处的时间长短（即intertemporalutilityindependence,跨
期效用独立）,该方法能够对随时间变化的一系列健康状态赋值,这种方法有时被叫做健康
描述（healthprofiles）法
[10]。
利用健康描述法进行评价比先对各健康状态进行赋值然后
将其相加的方法更为常用。
由于不包含关于效用值在时间上的可加性假设,因此健康描述法
在理论上更具有优势。
健康描述法在实际应用中存在的问题是,由于产出被指定为寿命期内
的所有健康状态,因此可能会有大量的产出数据。
在使用马尔可夫模型中,基于患者水平进行
的模拟或多次随访的临床试验,对所有可能的转换路径或健康状态描述进行赋值是难以完成
的
如果存在N个可能的健康状态和T个时间段,那么使用健康描述法进行评价就需要测
T
量N
个健康价值。
Nord等
详细介绍了第三种方法,这种方法没有对绝对健康状态或健康描述（health
profiles）进行评价,而是关注于健康状态的改变。
这种方法没有对一种健康状态X与另一
种人们更渴望的健康状态Y分别进行评价,而是直接评价从X到Y的改善。
PTO要求应答者
关注起始的与最终的健康状态,并对从期望较少的起始健康状态获得健康改善给予较高的值。
这种方法与传统QALYs方法之间最主要的区别在于,当与PTO并用时,这种方法获得的健康改
善偏好是基于群体健康的,其中应答者可能是（或不是）其中的一员。
像健康描述法一样,用这种方法有一个局限需要测量的效用次数可能会非常大。
假如有
N个可能的健康状态,待评价的状态改变次数则有N×
（N-1）个——虽然不如健康描述法需
要的那多,但仍然大于可能的健康状态数目。
例如,假设健康状态的数目像EQ-5D给出的那么
多（243）种,那么可能的状态改变数即为243×
242=58806。
这种方法存在的另一个问题是,
从一种健康状态转换到另一种健康状态的路径可能会影响到对这种改变的评价：
由X转换为
Y,再由Y转换为Z,然后分别对这两个改变赋值,这与直接对由X到Z的改变赋值结果是
不一样的。
实际上,如果对健康状态变化的评价与改变路径无关,那么这等于对健康状态自身
进行评价。
十、符合墓本原则的QALYs
我们认为在社会资源配置的决策中使用传统需要做出个假设（表2）。
表2传统QALYs方法暗含的几个假设
1必须制定一个资源配置决策
2备选方案的健康相关结果可以根据健康状态、健康状态变化、处于某种健康状态的时间来识别
3资源是有限的,每一个备选方案都会对可利用资源产生影响（成本）
4决策者的主要目标是在资源有限的情况下使人们的健康产出最大化
5健康被定义为相关时间范围的价值加权时间（QALYs）
6效用值是根据偏好（渴望程度）来测量的
7每个个体对期望寿命都持风险中立的态度,并且效用值在时间上具有可加性
8不同个体的效用值偏好可以相加,并作为群体的效用值
9QALYs可以在不同个体间相加,即一个QALYs就是一个QALYs,与是谁获得、丧失无关
第一,必须制定一个资源配置决策。
第二,根据健康状态、健康状态变化、处于某种健康状态的时间来确定备选方案的健康相关
结果。
所有非健康相关结果均作为经济成本进行测量并被包含到成本一效果比的分子中,或
者在成本一效果分析所要考虑的因素中忽略。
第三,资源是有限的,每一个备选方案都会对可利用资源产生影响,即产生机会成本。
第四,决策者的主要目标是在资源有限的情况下使人们的健康产出最大化。
第五,健康被定义为相关时间范围的价值加时间。
第六,效用值是根据偏好或渴望程度来测量。
这6个前提假设没有对QALYs中健康产出的定或赋值方法进行限制。
下面我们将阐述一些严
格的假设,这些假设与传统QALYs概念相关且是颇有争议的。
第七,每个个体的期望寿命都是风险中立的,且效用在时间上具有可加性。
在计算质量调整
的期望寿命时,风险中立是必备的条件,质量调整的期望寿命是所有可能的QALYs的均值,
而每一个期望寿命又是其发生概率的加权。
就像前面讨论的一样,在时间上具有可加性这个
假设允许我们对不同时间点上的健康状态进行评价,而不用考虑这些健康状态的持续时间和
连续性。
强调这些关于偏好的假设无疑简化了事实,但是为了让QALY
升级会员 